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速递|降低痴呆症相关蛋白水平40%,CRISPR系统精准调控基因表达
时间:2022-07-02   作者:admin  点击数:

▎药明康德内容团队编辑

今日,Seelos Therapeutics公司宣布,在研疗法SLS-004在体外模型实验中,降低α突触核蛋白水平40%。新闻稿指出,这些结果支持推动SLS-004针对路易体痴呆症(Dementia with Lewy Bodies,DLB)的进一步临床前研究。

DLB是以路易体出现为标志性特征的痴呆症类型之一。它是一种渐进性神经退行性疾病。DLB患者的最初症状通常与阿尔茨海默病相似,然而与阿尔茨海默病不同的是,DLB的疾病进展会导致不同的运动问题,以及幻视和幻听。在患者大脑中,路易体中α突触核蛋白的聚集是标志性特征。患者大脑的新皮层和边缘系统(limbic systems)出现病理变化和胆碱能功能障碍。胆碱能神经元在多种神经疾病中容易受到损害,包括DLB。

SLS-004是一种创新的表观遗传学基因编辑疗法,通过调节DNA甲基化来调控编码α突触核蛋白的SNCA基因的表达。SLS-004使用CRISPR-dCas9引导的DNA甲基转移酶3A(DNMT3A),在SNCA基因内含子1的特定位置提高DNA甲基化。从而精准地降低SNCA的表达。

▲SLS-004简介(图片来源:Seelos Therapeutics公司官网)

研究结果显示,在使用人类诱导多能干细胞分化形成的DLB体外模型中,与对照组相比,SLS-004能够将SNCA的mRNA水平降低19%,并导致α突触核蛋白水平降低~40%。在2021年7月,该公司已经发布临床前数据,显示SLS-004能够在过度表达α突触核蛋白的帕金森病疾病模型中降低α突触核蛋白表达。

“这一体外研究将我们CRISPR项目在帕金森病中的发现扩展到DLB,它们都属于α突触核蛋白病。”Seelos首席执行官Raj Mehra博士说,“结果显示,mRNA和α突触核蛋白水平的降低具有临床意义。我们计划针对DLB和帕金森病进行更多临床前研究,预计在今年下半年获得更多数据。”

参考资料:

[1] Seelos Therapeutics Announces Data Demonstrating Statistically Significant Downregulation of mRNA and Reduction of Alpha Synuclein in an In Vitro Gene Therapy Study of SLS-004 Utilizing CRISPR-dCas9 in Dementia with Lewy Bodies. Retrieved June 9, 2022, from https://seelos.irpass.com/profiles/investor/NewsPrint.asp?v=6&b=2376&ID=109808&m=rl&g=1201

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